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Si candida ad essere una piattaforma trasversale, utilizzabile per diverse patologie genetiche, la nuova terapia genica messa a punto all’istituto SR Tiget di Milano e pubblicata su Nature.
Al momento è stata testata sui topi per tre diverse malattie. Una di queste è l’anemia di Fanconi, che dà gravi problemi a livello di midollo osseo a causa di un difetto nei processi di riparazione del Dna delle cellule.
Intervenire subito dopo la nascita
La nuova terapia sfrutta la finestra di tempo immediatamente successiva alla nascita. Pochi giorni per i topi, pochi mesi nell’uomo. E’ il periodo in cui le staminali del sangue migrano dal fegato – dove si formano nel periodo fetale – al midollo osseo.
“Durante questa migrazione, le cellule passano nel sangue e quindi si trovano ad alta concentrazione nei primi giorni dopo la nascita. Questo permette, di inserire un vettore ingegnerizzato in laboratorio vettore per trasferire geni corretti all’interno delle staminali del sangue tramite circuito sanguigno” spiega Michela Milani, del gruppo di terapia genica dell’istituto SR Tiget, Milano.
Vantaggi e svantaggi
Un sistema diverso dalle terapie oggi utilizzate e che hanno permesso di curare molte malattie genetiche: trapianto di cellule “corrette in laboratorio” e re-infuse la paziente che, però, necessitano di chemioterapia e ospedalizzazione. Il nuovo sistema consente di correggere altri organi, come il fegato. Per contro, il nuovo sistema risulta meno efficiente. 10-15% di efficienza nei topi contro il 100% del trapianto con i protocolli attuali.
Ci sono comunque malattie per cui anche livelli di efficienza inferiori possono dare un vantaggio terapeutico, se le cellule corrette – che hanno un vantaggio sulle altre – poi si espandono e permettono di raggiungere una completa correzione. E anche il fattore tempo, con l’intervento precoce sul neonato, resta un vantaggio perchè si previene lo sviluppo della malattia e dei tumori che spesso sono correlati in questi casi.
I primi studi fatti sul sangue dei neonati fanno supporre che il sistema possa essere utile anche per l’uomo, ma la ricerca continua.
Servizio di Elena Cestino
montaggio di Paola Galassi
intervista a Michela Milani, coordinatrice gruppo terapia genica SR Tiget Milano
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